2023年01月27日（金）

ソルトレイクシティ（ユタ州）：脊椎関連変性疾患に伴う疼痛緩和および機能改善を目的とした再生医療等製品を開発する臨床開発ステージのバイオベンチャーであるDiscGenicsは、同社が開発を進める変形性椎間板症（DDD: Degenerative Disc Disease）治療用の椎間板前駆細胞（他家）を有効成分とするリードシーズ「IDCT（Injectable Discogenic Cell Therapy）」に対して、アメリカ食品医薬品局（FDA: Food and Drug Administration）より再生医療先端治療（RMAT: Regenerative Medicine Advanced Therapy）指定を受けたことを本日発表した。

指定取得に関して、DiscGenicsのCEO兼ChairmanであるFlagg Flanagan氏は「DDDを治療するため、成人ドナーの椎間板組織から生成した椎間板前駆細胞を用いる当社の革新的な治療アプローチを裏付ける重要な一歩である」と述べた後、「今後は、DDDによる痛みに耐え続けている数多くの患者にIDCTを可能な限り早期に届けられるよう、FDAとの協力関係を強化し、責任感をもって開発を進めたいと思う」と続いた。

本指定は、DiscGenicsが実施したIDCTのFIH（first-in-human）試験で得られた良好な安全性・有効性データに基づいており、既報の通り、当該試験ではDDDを起因とする腰痛を患っている患者において、IDCTを投与された椎間板は体積が増加し、患者が感じる痛み（VAS）・障害指数（ODI）も減少し、併せて生活の質（QOL: Quality of Life）も改善していることが確認できた。そして、実薬群においては、鎮痛剤の使用量も減少する結果が見られ、前述の結果と合わせ、全面的に投与後2年間にわたり迅速かつ持続的な改善をもたらす再生能力を垣間見ることができた。

米国の21世紀治療法（21st Century Cures Act）に基づき導入されたRMAT指定制度は、細胞療法を含む有望なパイプライン製品の開発および審査プロセスを迅速化するために設けられたプログラムであり、指定される細胞治療は、重篤な（或いは生命を脅かす）疾患の治療を目的とし、併せて当該疾患が有するアンメット・メディカル・ニーズに応える可能性を示す臨床的結果を有する必要がある。具体的には、RMAT指定を受けた細胞治療は、サロゲート（或いは中間）エンドポイント使用許可の可能性、早期承認サポート、承認後要件達成をするためのサポート、生物製剤承認申請（BLA: Biologics License Application）の優先審査など、当該指定を受けたシーズの開発・審査を迅速化する指導をFDAから受けることができる制度である。

IDCTは、脊椎関連治療を目的として製品として、初めてRMAT指定を受けており、2019年に受けたファストトラック指定（優先承認審査制度）と合わせると、FDAから受けた2つ目の指定となる。

DiscGenicsについて

DiscGenicsは、脊椎関連変性疾患を患う患者の疼痛緩和および機能改善をする再生医療等製品の開発に注力する臨床開発段階にある未上場バイオベンチャー企業である。世界で唯一椎間板疾患を治療するための椎間板由来他家細胞治療製剤を開発した企業として、腰痛に悩む数多くの患者を治療するユニークなポジションを有している。同社最初の開発品目であるIDCTに含まれる他家·相同利用のディスコジェニック細胞は、椎間板組織由来の前駆細胞であり、手術を伴わない注入剤として投与されるため、低侵襲な方法で軽度から中程度の変形性椎間板症の組織再生を促す可能性を秘めている。

より詳しくは、弊社ホームページ参照<www.discgenics.com/home-ja>